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龐繼景教授解答:視網(wǎng)膜遺傳病臨床試驗的三大部分

時間:2018-10-04 16:43來源:廈門眼科中心編輯:lin瀏覽:

【文章導(dǎo)讀】國內(nèi)知名視網(wǎng)膜遺傳病診療專家、廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授表示,視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗大致包括三大部分。

  視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗大致包括三大部分。
 
  一、篩查致病基因突變
 
  確定存在致病基因突變的患者,經(jīng)基因診斷為進一步治療打下基礎(chǔ),此部分主要由臨床上視網(wǎng)膜內(nèi)科醫(yī)生和遺傳學(xué)專家完成。
 
  二、研發(fā)基因病變的藥物
 
  為研發(fā)可用于治療相關(guān)基因病變的藥物,包括建立與人類基因突變和臨床表現(xiàn)相近的動物模型、設(shè)計并篩選相關(guān)病毒載體以及將載體導(dǎo)入動物模型眼睛的給藥方式,以及隨后的安全性和有效性評估。
 
  三、部分為在人體進行臨床I、II、III期臨床試驗,觀察并確定在動物模型中安全性及有效性均良好的藥物在人體的效果。

        據(jù)悉,國內(nèi)知名視網(wǎng)膜遺傳病診療專家、廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授,在美國主要從事的就是基因治療藥物的研發(fā);目前在國內(nèi)主要從事致病基因突變的篩查和第三部分有關(guān)致病基因患者的基因檢測和篩選相關(guān)臨床試驗患者及可以進行商業(yè)治療的患者。以后將陸續(xù)開始關(guān)于全色盲、先天性黑蒙、視網(wǎng)膜色素變性、無脈絡(luò)膜癥等遺傳性疾病的相關(guān)研究和治療。有相關(guān)方面疑問患者,可撥打0592-2112111進行咨詢。
 
  龐繼景教授出診時間
 
  時間:每周三上午:8:00—12:00
 
  地點:廈門眼科中心大樓1號樓5樓5號診室
 
  注意:咨詢?nèi)债斨艿闹芤簧衔?8:00)或下午(2:30)需要提前到陳龍龍醫(yī)生處掛普通號進行各項檢查。(需要進行兩天才能完成的眼底照相、OCT、ERG、VEP、光敏感度、視力/視野/色盲等各項輔助檢查)

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