基因治療視網膜色素變性靠譜嗎?視網膜色素變性是一種遺傳性致盲眼病,主要癥狀有夜盲、視野縮小等,一般在30歲之前發(fā)病,40-50歲視力嚴重損傷,傳統方法無法治療,被稱為不治之癥。
廈門眼科中心遺傳性眼病咨詢門診龐繼景教授稱,基因治療視網膜色素變性靠譜嗎?這是絕大多數視網膜色素變性患者的擔憂。視網膜色素變性是一種遺傳性致盲眼病,是因為基因突變引起的。目前科學發(fā)現的引起視網膜色素變性的突變基因有50種,有兩種突變基因進入臨床試驗階段。
基因治療視網膜色素變性靠譜嗎?龐繼景教授稱,基因治療視網膜色素變性的原理是通過通過一個載體把正常的相應基因轉入到病變細胞內,彌補遺傳病的基因缺陷,或者糾正/修復相應的突變基因,從而達到減輕或治愈疾病的目的。
基因療法在視網膜遺傳病治療上獨具優(yōu)勢,目前大多數具有隱性遺傳的視網膜變性類疾病,特別是涉及基因較小的疾病,基本可以通過基因替代療法得到治療,基因療法為低視力患者提供一個新的治療手段。